ANMAT habilitó una nueva terapia para el mieloma múltiple bajo condiciones especiales

Actualidad25/03/2026

El medicamento quedó autorizado para pacientes adultos con recaída o enfermedad refractaria después de varias terapias previas, con muy poco margen.

La ANMAT autorizó en la Argentina el uso de talquetamab para adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que ya atravesaron al menos tres tratamientos previos y registraron progresión de la enfermedad en la última línea recibida. La decisión incorpora una alternativa para un grupo de pacientes que suele llegar a esa instancia con un margen terapéutico muy reducido. El nuevo medicamento queda disponible bajo condiciones de uso hospitalario y en monoterapia.

El dato cobra peso en una patología poco frecuente, pero de fuerte impacto clínico. En el país se proyectan alrededor de 1.300 casos nuevos por año, un promedio de 3,5 diagnósticos por día, y la mayor prevalencia aparece entre los 50 y los 70 años. Aun con los avances de las últimas dos décadas, el mieloma múltiple sigue sin cura y muchos pacientes dejan de responder a las terapias a medida que la enfermedad acumula recaídas.

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Ese deterioro no se mide solo en la progresión del cuadro, sino también en la reducción de las posibilidades reales de sostener respuestas duraderas. Según los datos difundidos, la sobrevida a una tercera terapia alcanza apenas al 15% de los pacientes, mientras el tiempo de remisión se acorta con cada nueva línea de tratamiento. En ese contexto, cada incorporación pesa menos por la cantidad de personas alcanzadas que por el lugar crítico en el que aparece.

El mieloma múltiple es un cáncer de la sangre que afecta a las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco presente en la médula ósea. Cuando esas células se alteran, se multiplican sin control, producen anticuerpos defectuosos y desplazan la fabricación normal de glóbulos rojos, blancos y plaquetas. Esa combinación puede derivar en insuficiencia renal, anemia, fracturas óseas, hipercalcemia e infecciones recurrentes, complicaciones que vuelven más complejo cada tramo del tratamiento.

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La novedad terapéutica se apoya en un mecanismo distinto al de las combinaciones más conocidas. Talquetamab es el primer anticuerpo biespecífico aprobado que actúa al mismo tiempo sobre CD3 y GPRC5D, una modalidad que permite redirigir los linfocitos T del propio paciente hacia las células tumorales. Esa acción inmunológica busca activar una respuesta antitumoral potente en escenarios donde el repertorio clásico ya perdió eficacia o directamente dejó de funcionar.

La aprobación local toma como respaldo los resultados del estudio MonumenTAL-1, un ensayo de fase 1/2 que evaluó eficacia y seguridad en más de 300 pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario. Allí se observaron tasas de respuesta global del 74% en quienes no habían recibido terapias previas con redirección de linfocitos T y del 67% en quienes sí habían pasado por ese tipo de abordaje. El antecedente internacional ya existía desde agosto de 2023, cuando la FDA de Estados Unidos le dio autorización.

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Los resultados difundidos también marcaron una mediana de duración de la respuesta de hasta 17,5 meses y una supervivencia global a 24 meses del 67,1%. Para una enfermedad donde cada recaída suele achicar el tiempo de control, esos números explican por qué la aprobación genera expectativa entre especialistas que trabajan con pacientes fuertemente tratados. No se trata de un reemplazo total del esquema terapéutico disponible, sino de una herramienta adicional en una etapa donde el agotamiento de opciones pesa tanto como la propia biología del tumor.

La administración del fármaco es subcutánea, con una fase inicial de escalado progresivo y luego una pauta quincenal. Ese esquema permite en muchos casos una modalidad ambulatoria, aunque con controles regulares para vigilar efectos adversos y evolución clínica. Entre los eventos más frecuentes aparecieron alteraciones del gusto, sequedad bucal, pérdida de peso e infecciones, en su mayoría de intensidad leve a moderada y transitoria, mientras la discontinuación permanente por reacciones adversas resultó poco frecuente.

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Desde el campo clínico, la hematóloga María Eugenia Funes, del Hospital Británico Rosario, sostuvo que “la incorporación de talquetamab al abanico terapéutico disponible en el país constituye un paso clave para tratar a pacientes que ya no responden a las combinaciones clásicas de medicamentos. Su mecanismo de acción y perfil de eficacia lo posicionan como una alternativa muy prometedora”. En la misma línea, el hematólogo Cristian Seehaus, del Hospital Italiano de Buenos Aires, remarcó que “en la práctica clínica vemos con frecuencia pacientes que han agotado las opciones terapéuticas disponibles”. Para el especialista, el nuevo medicamento aporta otra posibilidad para esa población, con una vía de administración subcutánea y un perfil de seguridad que, según los estudios, resulta manejable en la mayoría de los casos.

También desde el laboratorio que lo desarrolló, el director de Asuntos Médicos y Regulatorios, Ariel Perelsztein, afirmó: “Estamos orgullosos de poder contar en la Argentina con un medicamento que representa un avance significativo para los pacientes con mieloma múltiple que ya han agotado las principales líneas terapéuticas”. Pero más allá del posicionamiento empresarial, la decisión de la ANMAT adquiere sentido por el nicho al que apunta: pacientes adultos con recaída, resistencia a tratamientos previos y progresión documentada de la enfermedad. En una patología incurable, donde las respuestas suelen desgastarse con el tiempo, la llegada de una terapia nueva modifica el panorama justo en el tramo donde más escasean las alternativas.

Fuente: NA.