Acondroplasia: un nuevo tratamiento aprobado por ANMAT aumenta la talla hasta 6 centímetros por año
Enfoques26/10/2026
REDACCIÓNLa vosoritida, droga aprobada desde los 4 meses, no solo favorece el crecimiento, sino que mitiga múltiples complicaciones de esta condición genética.
Un nuevo medicamento aprobado por la ANMAT hace más de un año demostró aumentar la talla entre 4 y 6 centímetros por año en pacientes con acondroplasia. La droga, llamada vosoritida, está indicada para personas con esta condición desde los 4 meses de vida y su efecto es comparable con la velocidad de crecimiento de niños sin la enfermedad.
Aunque la baja talla es la característica más visible, la acondroplasia puede asociarse con serias complicaciones neurológicas, respiratorias, auditivas y ortopédicas que requieren un seguimiento constante. Entre ellas se encuentran la compresión a nivel de la unión craneocervical, la apnea obstructiva del sueño y la estenosis del canal vertebral en la adultez, que pueden requerir cirugías a lo largo de la vida.
OTRAS NOTICIAS:
En este contexto, especialistas celebran un cambio de paradigma. «En la acondroplasia, estamos viviendo actualmente un cambio de paradigma, con la única posibilidad terapéutica disponible localmente para favorecer el crecimiento», explicó la Dra. Florencia Pabletich, jefa del Servicio de Genética Médica del Hospital Privado Universitario de Córdoba. Además, subrayó que el objetivo va más allá de la altura, buscando «prevenir complicaciones, favorecer la autonomía y mejorar la calidad de vida».
La Dra. Julieta de Víctor, médica especialista en genética del Hospital Interzonal Eva Perón de San Martín y del Hospital Materno Infantil de San Isidro, coincidió en el enfoque. «El objetivo del tratamiento farmacológico no es solo crecer en altura, sino mitigar o hasta evitar todas las complicaciones asociadas a la acondroplasia, que implican tiempo, dinero y disminución de calidad de vida para los pacientes y sus familias», sostuvo la profesional.
OTRAS NOTICIAS:
Desde la perspectiva de las familias, la situación es compleja. «La comunidad de familias de personas con acondroplasia está atravesando una montaña rusa de emociones», señaló María Laura Fragnito, presidente de Fundación Acondroser. Explicó que no es solo un problema de estatura, sino una condición que altera gran parte del esqueleto y afecta distintos sistemas del organismo.
Sin embargo, Fragnito advirtió sobre las dificultades para acceder al fármaco. «Hoy existe un tratamiento disponible en nuestro país, pero para la gran mayoría de las familias el acceso sigue estando limitado», expresó. En ese sentido, remarcó la urgencia del tiempo: «Nuestros hijos no pueden esperar», ya que la posibilidad de intervenir sobre el crecimiento óseo finaliza cuando se cierran los cartílagos.
OTRAS NOTICIAS:
La acondroplasia es la forma más común de talla baja desproporcionada y se produce por variantes en el gen FGFR3, que interfiere con el proceso normal de crecimiento de los huesos. Por este motivo, su abordaje debe ser multidisciplinario e incluir pediatras, genetistas, neurólogos, traumatólogos y otorrinolaringólogos, entre otros especialistas, desde los primeros meses de vida.
En el Día Mundial de la Acondroplasia, que se conmemora cada 25 de octubre, los expertos insisten en la importancia de la detección temprana para lograr un tratamiento efectivo. Esta condición genética afecta a 1 de cada 25 mil recién nacidos. En Argentina, esto se traduce en alrededor de 20 nuevos casos cada año.
Te puede interesar
