Aprueban en Argentina un tratamiento que reduce 92% los sangrados en pacientes con hemofilia
Actualidad05/11/2026
REDACCIÓNSe trata de marstacimab, una terapia semanal de aplicación subcutánea aprobada por la ANMAT para personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores.
Un estudio clínico internacional demostró una reducción de aproximadamente el 92% en la tasa anualizada de sangrados en pacientes con hemofilia que previamente solo recibían tratamiento a demanda. La frecuencia de episodios hemorrágicos en este grupo pasó de 39,86 sangrados anuales a 3,20 con la nueva medicación. Estos resultados provienen del ensayo de fase 3 BASIS, que evaluó la eficacia de marstacimab.
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó esta nueva terapia, que ya está disponible en Argentina. El tratamiento consiste en un anticuerpo monoclonal indicado para prevenir episodios hemorrágicos en personas de 12 años o más que padecen hemofilia A o B grave sin inhibidores. Su mecanismo de acción es diferente al de los concentrados tradicionales de factores de coagulación.
OTRAS NOTICIAS:
Este nuevo medicamento, desarrollado por Pfizer, actúa bloqueando la actividad de una proteína llamada TFPI, que limita la coagulación. Al inhibirla, se favorece la generación de trombina, una proteína esencial para la formación de coágulos en la sangre. A diferencia de las terapias tradicionales, no reemplaza directamente el factor VIII o IX deficiente.
El tratamiento se administra una vez por semana por vía subcutánea mediante una lapicera prellenada, lo que elimina la necesidad de un acceso venoso o de reconstituir el medicamento. Tras recibir la capacitación correspondiente, el propio paciente o un cuidador puede aplicar la inyección. La doctora Andrea Cocca, médica hematóloga infantil, señaló: «La calidad de vida también se relaciona con cuánto tiempo y esfuerzo demanda sostener el tratamiento».
OTRAS NOTICIAS:
Para los participantes del estudio que ya recibían un tratamiento preventivo regular, la tasa de sangrados también disminuyó de 7,90 a 5,09 anuales. Esto representa una reducción del 35,5% en los episodios que requirieron tratamiento. En este grupo, marstacimab mostró una reducción estadísticamente significativa en comparación con la profilaxis previa.
El doctor Mauro Dávoli, médico hematólogo y ex presidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados, destacó la importancia de contar con terapias innovadoras. «En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados», afirmó.
OTRAS NOTICIAS:
Entre los efectos adversos registrados durante los ensayos se incluyen reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre y dolor en las articulaciones. Aunque no se reportaron eventos tromboembólicos en el estudio BASIS, los autores advierten que el riesgo no puede descartarse por completo a medida que su uso se extienda a poblaciones más amplias.
El doctor Dávoli también agregó que la elección de una terapia preventiva no se basa únicamente en la reducción de sangrados. Se deben considerar otros factores como la seguridad del tratamiento, la edad del paciente, sus antecedentes y sus preferencias personales. La decisión final siempre debe tomarse en conjunto con el equipo médico especializado en hemofilia.
Te puede interesar
