Un nuevo medicamento cambia el tratamiento de la hemofilia y abre otra opción para pacientes complejos
Actualidad23/03/2026
REDACCIÓNLa ANMAT aprobó una terapia innovadora que no reemplaza factores de coagulación y apunta a quienes no responden a los tratamientos tradicionales.
La aparición de un nuevo medicamento para la hemofilia en Argentina introduce un cambio relevante en la forma de tratar una enfermedad que condiciona la vida diaria de quienes la padecen. La novedad no pasa solo por su disponibilidad sino por su mecanismo de acción, que se diferencia de las terapias tradicionales y apunta a un grupo de pacientes con pocas alternativas. La aprobación ya genera expectativas dentro del sistema de salud.
La hemofilia es un trastorno genético poco frecuente que impide la correcta coagulación de la sangre, lo que deriva en sangrados prolongados o espontáneos. Este cuadro obliga a tratamientos continuos y a un seguimiento permanente para evitar complicaciones. En los casos más severos, el impacto en la calidad de vida resulta significativo y condiciona actividades cotidianas.
Hasta ahora, el tratamiento estándar consistía en la administración intravenosa de factores de coagulación, ya sea Factor VIII o IX según el tipo de hemofilia. Esta terapia sustitutiva permitió mejorar el pronóstico de muchos pacientes, aunque no todos logran una respuesta adecuada. En algunos casos, el propio organismo genera defensas que neutralizan el tratamiento.
Se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5% y el 10% con hemofilia B severa desarrollan inhibidores, lo que limita seriamente las opciones disponibles. Este fenómeno complica el manejo clínico y obliga a buscar alternativas terapéuticas que no dependan de los factores tradicionales. Allí aparece el nuevo enfoque que comienza a instalarse en el país.
OTRAS NOTICIAS:
El medicamento aprobado por la ANMAT es concizumab, un anticuerpo monoclonal que se administra de forma subcutánea una vez al día. A diferencia de los tratamientos clásicos, no reemplaza los factores de coagulación sino que actúa sobre otra proteína del sistema hemostático. Esta característica lo posiciona como una opción distinta dentro del abordaje terapéutico.
El fármaco bloquea una proteína llamada TFPI, que normalmente inhibe el proceso de coagulación. Al intervenir sobre ese mecanismo, favorece la generación de trombina, una enzima clave para formar coágulos. Este funcionamiento permite actuar incluso en pacientes que desarrollaron inhibidores contra los factores VIII o IX, uno de los principales desafíos clínicos.
OTRAS NOTICIAS:
Desde el ámbito médico destacan el impacto potencial de esta alternativa en pacientes que hasta ahora tenían un margen terapéutico limitado. “La disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores del FVIII y FIX”, señaló la doctora Gabriela Sciuccati, especialista en hematología pediátrica.
La profesional también explicó el alcance del cambio que introduce esta estrategia. “Estamos ante una estrategia terapéutica innovadora, con un mecanismo de acción diferente al de las terapias tradicionales, que apunta a restablecer el equilibrio de la coagulación”, indicó. Además, remarcó que el enfoque permite pensar en tratamientos más adaptados a cada paciente.
OTRAS NOTICIAS:
Otro punto relevante es la forma de administración, que busca reducir la carga que implica el tratamiento. “Contar con una opción para la prevención de los sangrados, de administración subcutánea diaria, amplía el abordaje terapéutico y ofrece una alternativa efectiva”, sostuvo Sciuccati. El formato en lapicera prellenada facilita su uso y evita las infusiones intravenosas frecuentes.
La aprobación se basó en un estudio de fase 3 que evaluó la eficacia y seguridad del medicamento en personas con hemofilia A y B con inhibidores. Los resultados mostraron una reducción del 86% en los sangrados tratados en quienes recibieron profilaxis con este fármaco. Además, la tasa anual de sangrados descendió de manera significativa en comparación con quienes no recibieron tratamiento preventivo.
Te puede interesar
