Más de 3,6 millones de argentinos padecen patologías poco frecuentes. La comunidad científica trabaja para ampliar tratamientos y acelerar diagnósticos.
Actualidad27/02/2025
REDACCIÓN
Las enfermedades poco frecuentes afectan a miles de personas en el país. Se estima que existen más de 10.000 patologías de este tipo y la mayoría tarda años en ser diagnosticada. La falta de información y especialistas capacitados sigue siendo un obstáculo.
El acceso a los tratamientos es un problema. Históricamente, estas enfermedades fueron consideradas huérfanas por el desinterés en su investigación. Sin embargo, los avances en la industria farmacéutica están cambiando esta realidad.
La comunidad científica trabaja sin descanso. En las últimas décadas, se aprobaron más de 600 moléculas para tratar estas patologías. Muchas de ellas ya están disponibles en Argentina y benefician a pacientes con distintos cuadros clínicos.
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La meta para el año 2030 es ambiciosa. La Alianza Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras (IRDiRC) busca desarrollar 1.000 tratamientos. Para lograrlo, se apuesta a la innovación y a la digitalización de protocolos médicos.
Los avances en genética están acelerando los descubrimientos. Los investigadores identificaron biomarcadores clave que permiten diseñar terapias más precisas. Ahora es posible modificar el curso de varias enfermedades y no solo aliviar sus síntomas.
El sector farmacéutico celebra un siglo de evolución. CAEME, la primera cámara farmacéutica de Argentina, cumple 100 años al frente de la innovación. A lo largo de su historia, impulsó avances médicos que cambiaron la vida de miles de personas.
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La ANMAT desempeña un rol central en este proceso. El organismo implementó mecanismos para que Argentina participe en ensayos clínicos internacionales. Esto permite que los pacientes accedan antes a potenciales tratamientos innovadores.
Los especialistas destacan la importancia de la equidad en salud. Garantizar el acceso a medicamentos para enfermedades poco frecuentes es un objetivo prioritario. La articulación entre el sector público y privado es fundamental para lograrlo.
El Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes busca visibilizar esta problemática. Cada 29 de febrero, la comunidad médica y científica refuerza su compromiso con los pacientes. La fecha simboliza la necesidad de dar respuestas a quienes padecen estas patologías.
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